GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 국내 임상 1상 승인

GC녹십자

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’(개발명 GC1123)의 임상 1상 시험계획을 승인받았다고 7일 밝혔다.

GC녹십자는 삼성서울병원·서울대병원·양산부산대병원 등 국내 의료기관 3곳에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 약물의 안전성과 효능을 평가할 예정이다.

회사 측에 따르면 전체 헌터증후군 환자 중 신경병성 증상이 나타나는 중증 환자 비율이 약 70%에 달해 미충족 의료 수요가 높은 상황이다. 헌터라제ICV는 머리에 기기를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법으로, 기존 정맥주사 제형의 약품이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 한계를 개선한 제품이라고 회사 측은 전했다.

GC녹십자는 지난해 1월 일본에서 이 치료제의 품목허가를 획득했다. 헌터라제ICV는 일본 임상시험에서 중추신경 손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’을 크게 줄이는 효과를 보이는 것으로 나타났다.

한편 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만∼15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 약 70%의 환자에게 중추신경계 손상 증상을 나타난다.

김시영

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